オナセムノゲンアベパルボベック

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オナセムノゲンアベパルボベック
臨床データ
販売名 Zolgensma
ライセンス US FDA:リンク
法的規制
投与方法 静脈内投与
薬物動態データ
作用持続時間 生涯 (?)
識別
CAS番号
1922968-73-7
PubChem CID: 381128165
KEGG D11559
別名 AVXS-101
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オナセムノゲン アベパルボベック(Onasemnogene abeparvovec)は、脊髄性筋萎縮症遺伝子治療薬である[1][2]。かつては、AVXS-101として知られていた。商品名はゾルゲンスマ(Zolgensma)。

脊髄性筋萎縮症は、SMN1遺伝子に変異が起こり、運動ニューロンの生存に不可欠なSMNタンパク質の量が減ることによる神経筋疾患である。元のウイルスDNAを除去し、SMN1導入遺伝子プロモーターを含むAAV9ウイルスカプシドから構成されるバイオ医薬品である。点滴静脈注射または脊髄内投与を行う。投与すると、AAV9のベクターSMN1導入遺伝子を細胞核に運び、そこで導入遺伝子がSMNタンパク質をエンコードし、疾患の根本原因に対処する。運動ニューロンは細胞分裂しないため、1回の投与で生涯効果が続くと考えられている[3]

フランスの研究者の発見[4]を元にして、アメリカ合衆国生物工学企業でノバルティスの子会社AveXis社[5]が開発した。製造コストの90%を占める精製工程はスロベニアのBIA Separations社が開発した[6]。アメリカ合衆国では2歳以下の子供の静脈内投与製剤として2019年5月に承認された[7]。1回の投与の費用は212.5万ドルで、2019年時点で最も高価な薬品となった[8]

日本では2020年2月26日に厚生労働省の専門部会が国内での製造販売を了承[9]、同年5月13日に1回の投与の費用として1億6,707万7,222円で公的医療保険を適用する方針を決めた。日本国内で投与される薬としては、これまで最高額だった白血病治療薬「キムリア」の1回3,349万円を大きく上回り、国内最高額となる。

出典[編集]

  1. ^ Onasemnogene abeparvovec - AveXis - AdisInsight” (英語). adisinsight.springer.com. 2018年10月6日閲覧。
  2. ^ KEGG DRUG: オナセムノゲンアベパルボベック”. 2020年2月27日閲覧。
  3. ^ Novartis announces FDA filing acceptance and Priority Review of AVXS-101, a one-time treatment designed to address the genetic root cause of SMA Type 1” (英語). Novartis. 2018年12月4日閲覧。
  4. ^ AveXis receives FDA approval for ZolgensmaR, the first gene therapy for paediatric patients with SMA” (英語). SMA Europe (2015年5月25日). 2019年5月25日閲覧。
  5. ^ Novartis successfully completes acquisition of AveXis, Inc.” (英語). Novartis. 2018年10月6日閲覧。
  6. ^ “Slovenian Firm Involved in First Gene Therapy for Spinal Muscular Atrophy”. Total Slovenia News. (2019年6月3日). https://www.total-slovenia-news.com/made-in-slovenia/3822-slovenian-firm-involved-in-first-gene-therapy-for-spinal-muscular-atrophy 
  7. ^ FDA approves innovative gene therapy to treat pediatric patients with spinal muscular atrophy, a rare disease and leading genetic cause of infant mortality” (英語). FDA (2019年5月24日). 2019年5月24日閲覧。
  8. ^ “$2.1m Novartis gene therapy to become world's most expensive drug” (英語). The Guardian. Reuters (London). (2019年5月25日). ISSN 0261-3077. https://www.theguardian.com/science/2019/may/25/21m-novartis-gene-therapy-to-become-worlds-most-expensive-drug 2019年5月25日閲覧。 
  9. ^ “2億円、「世界一高い薬」承認へ 脊髄性筋萎縮症の治療薬”. 47NEWS. 共同通信. (2020年2月26日). https://www.47news.jp/news/4558131.html 2020年2月27日閲覧。