ゾルゲンスマ

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ゾルゲンスマ
臨床データ
販売名 Zolgensma
ライセンス US FDA:リンク
法的規制
投与方法 静脈内投与
薬物動態データ
作用持続時間 生涯 (?)
識別
CAS番号
1922968-73-7
PubChem CID: 381128165
KEGG D11559
別名 AVXS-101
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ゾルゲンスマ(Zolgensma)は、脊髄性筋萎縮症遺伝子治療薬である。

脊髄性筋萎縮症は、SMN1遺伝子に変異が起こり、運動ニューロンの生存に不可欠なSMNタンパク質の量が減ることによる神経筋疾患である。元のウイルスDNAを除去し、SMN1導入遺伝子プロモーターを含むAAV9ウイルスカプシドから構成されるバイオ医薬品である。点滴静脈注射または脊髄内投与を行う。投与すると、AAV9のベクターSMN1導入遺伝子を細胞核に運び、そこで導入遺伝子がSMNタンパク質をエンコードし、疾患の根本原因に対処する。運動ニューロンは細胞分裂しないため、1回の投与で生涯効果が続くと考えられている[1]

アメリカ合衆国生物工学企業でノバルティスの子会社AveXis社[2]フランスの研究者の発見を元に[3]開発した。製造コストの90%を占める精製工程は、スロベニアのBIA Separations社が開発した[4]。アメリカ合衆国では、2歳以下の子供の静脈内投与製剤として2019年5月に承認された[5]。1回の投与の費用は、212.5万ドルで、2019年時点で最も高価な薬品となった[6]

国際一般名及び米国一般名は、オナセムノジーンアベパルボベック(Onasemnogene abeparvovec)である[7]。かつては、AVXS-101として知られていた。

出典[編集]

  1. ^ Novartis announces FDA filing acceptance and Priority Review of AVXS-101, a one-time treatment designed to address the genetic root cause of SMA Type 1” (英語). Novartis. 2018年12月4日閲覧。
  2. ^ Novartis successfully completes acquisition of AveXis, Inc.” (英語). Novartis. 2018年10月6日閲覧。
  3. ^ AveXis receives FDA approval for ZolgensmaR, the first gene therapy for paediatric patients with SMA” (英語). SMA Europe (2015年5月25日). 2019年5月25日閲覧。
  4. ^ “Slovenian Firm Involved in First Gene Therapy for Spinal Muscular Atrophy”. Total Slovenia News. (2019年6月3日). https://www.total-slovenia-news.com/made-in-slovenia/3822-slovenian-firm-involved-in-first-gene-therapy-for-spinal-muscular-atrophy 
  5. ^ FDA approves innovative gene therapy to treat pediatric patients with spinal muscular atrophy, a rare disease and leading genetic cause of infant mortality” (英語). FDA (2019年5月24日). 2019年5月24日閲覧。
  6. ^ “$2.1m Novartis gene therapy to become world's most expensive drug” (英語). The Guardian. Reuters (London). (2019年5月25日). ISSN 0261-3077. https://www.theguardian.com/science/2019/may/25/21m-novartis-gene-therapy-to-become-worlds-most-expensive-drug 2019年5月25日閲覧。 
  7. ^ Onasemnogene abeparvovec - AveXis - AdisInsight” (英語). adisinsight.springer.com. 2018年10月6日閲覧。